AML是成人急性白血病中最常见的亚型，在过去50年中，蒽环类药物和阿糖胞苷联合治疗方案（“3+7”）仍然是适合接受强化诱导治疗的新诊断（ND）AML患者的标准治疗。对于年轻AML患者，“3+7”方案的缓解率约为50%～70%，其中高危患者的缓解率仅为43%，缓解率还需进一步提高。且由于该方案不良反应大、骨髓抑制时间长等原因，真实世界中并非所有患者都能从该方案获益。传统的CAG/HAG方案耐受性有所提升，缓解率约为40%～60%。近两年维奈克拉联合阿扎胞苷方案应用于初诊不适合强化疗者（unfit患者）缓解率约为66%。最近，维奈克拉加柔红霉素联合阿糖胞苷（DA）组的完全缓解（CR）率已达到90%以上。即使目前多种新型治疗方案及组合大大提高了AML患者治疗疗效，但诱导缓解率仍有进一步提升空间。受此启发，我们对维奈克拉联合低强度治疗在初诊AML患者中的有效性和安全性进行了探索。

本研究纳入新诊断18～65岁AML患者，具备良好的ECOG评分、足够的器官功能、无中枢神经系统疾病和/或未控制的活动性感染、预期寿命≥3个月。主要研究终点包括总缓解率(ORR)和复合完全缓解率(CRc)，次要终点包括不良事件(AE)、可测量残留病(MRD)、无白血病生存期(LFS)和总生存期(OS)。诱导治疗方案（VA-CAG）为：维奈克拉（V）：100 mg d1，200 mg d2，400 mg d3～21口服；阿扎胞苷（A）：75 mg/m2 d1～7皮下注射；阿糖胞苷（C）：10 mg/m2 q12h d1～7皮下注射；阿柔比星（A）：12 mg/m2 d1,3,5,7静滴；重组人粒细胞刺激因子（G-CSF）：5μg/kg d0～8，WBC>20×109/L停用。巩固治疗低危组给予中高剂量阿糖胞苷，中高危组先行V-CLAG/VA-CG×6周期，再行造血干细胞移植（HSCT）。

截至2023年9月30日，VA-CAG研究共纳入来自10个中心的32例ND AML患者，患者的中位年龄为49岁（18～63岁）。研究结果显示，总缓解率（ORR）为100%，31例（97%）患者在1个周期后获得复合完全缓解（CRc），1例（3%）患者接受了2个周期治疗后获得部分缓解（PR），MRD阴性率为77%。。中位随访时间为5.7个月(2.0～10.0个月)，2例患者复发死亡。未达到中位无白血病生存期（LFS）和中位总生存期（OS）。

VA-CAG方案作为诱导治疗ND AML的方案，安全可耐受且无化疗相关死亡。VA-CAG方案的感染和心脏毒性等的发生率低于DA。与V-DA方案相比，VA-CAG方案的中性粒细胞绝对计数和血小板计数的恢复时间更短，并且心脏毒性的发生率更低。

VA-CAG方案在年轻适合强化治疗（fit）的AML患者中获得了较高的CR率和MRD阴性率，安全性良好，感染和输血依赖的发生率较低。

VACAG方案创新性的将两个在国内使用较为广泛的弱强度方案，VA方案和CAG方案结合起来，该方案充分考虑了药物间的协同作用及不良反应，从而取得了良好效果。上述两个方案单独应用任何一种，都仅有约60%的缓解率，联合应用之后缓解率明显提升，达到了90%以上，而且治疗相关不良事件明显低于传统的DA方案。从研究结果来看，VACAG方案值得进一步去扩大样本量，增加研究中心、延长随访时间，从而获得更有说服力的缓解率、OS、EFS等数据。